GNW-Adhoc: Zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH): Ultragenyx führt Evkeeza® (Evinacumab) in Deutschland ein

^BERLIN, Sept. 01, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

(NASDAQ: RARE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die

Entwicklung neuer Therapien für seltene genetische Erkrankungen spezialisiert

hat, gibt die Einführung von Evkeeza(®) (Wirkstoff: Evinacumab) in Deutschland

bekannt. Evkeeza® wurde im Juni 2021 von der Europäischen Kommission zugelassen

als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des

Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low-density lipoprotein-cholesterol,

LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit

homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). Ab dem 1. September 2023 ist

Evkeeza® in Deutschland verfügbar und voll erstattungsfähig. Als erster

zugelassener monoklonaler Antikörper zur Inhibition des Angiopoietin-Like-3

Proteins (ANGPTL3) hat Evkeeza® einen völlig neuen Wirkansatz. Evkeeza® wird als

intravenöse Infusion über die Dauer von 60 Minuten alle 4 Wochen verabreicht.

Diese Therapie steht jetzt in Deutschland zur Verfügung.

"Die Neueinführung von Evkeeza® zur Behandlung der homozygoten familiären

Hypercholesterinämie in Deutschland ist das neueste Beispiel unseres

Commitments, neue Behandlungsoptionen für Betroffene mit seltenen genetischen

Erkrankungen zu entwickeln", so Jane Cooper, Senior Vice President und Regional

Head für Europa, den Mittleren Osten und Afrika bei Ultragenyx.?Wir sind stolz

darauf, diese Behandlung in Deutschland anbieten zu können und werden mit Ärzten

und Kostenträgern dafür arbeiten, bedürftigen Patienten den Zugang zu dieser

potentiell lebensverändernden Therapie zu ermöglichen."

ANGPTL3-Inhibitoren werden bereits in der neuesten Konsensus-Publikation der

Europäischen Atherosklerose-Gesellschaft (European Atherosclerosis Society, EAS)

zur Behandlung von HoFH-Patienten empfohlen, die mit Statinen, Ezetimib und

PCSK9-Inhibitoren nicht die empfohlenen LDL-Zielwerte erreichen.

"Patienten mit HoFH sprechen meist nicht gut auf herkömmliche Therapien zur

Senkung des LDL-Cholesterins an und sind dadurch nach wie vor einem extrem hohen

kardiovaskulären Risiko ausgesetzt", erläuterte Prof. Dr. Gerald Klose,

Lipidologe und Gastroenterologe aus Bremen und Mitglied des wissenschaftlichen

Beirats der Lipid-Liga.?In Kombination mit Diät und anderen LDL-Cholesterin-

senkenden Therapien stellt Evinacumab eine potente Behandlungsoption für diese

seltene Erkrankung dar und ermöglicht eine effektivere Kontrolle von LDL-

Cholesterin und Triglyzeriden bei Patienten mit HoFH."

Über die homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH)

HoFH, auch als homozygote FH bezeichnet, ist die schwerste Form erblicher

Hypercholesterinämie. Diese sehr seltene Erkrankung betrifft weltweit einen von

160.000 bis 300.000 Menschen. HoFH tritt auf, wenn zwei Kopien eines Gens, das

familiäre Hypercholesterinämie (FH) verursacht, ererbt werden, eines von jedem

Elternteil. Dies führt zu einer gefährlich hohen Konzentration (>400 mg/dl) an

LDL-C, dem?schlechten" Cholesterin. Betroffene mit HoFH sind einem hohen Risiko

für vorzeitige Atherosklerose und kardiale Ereignisse schon im Kindesalter

ausgesetzt und haben eine erhöhte kardiovaskuläre Mortalität.

Über Evkeeza(®) (Evinacumab)

Evkeeza® ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper und die erste

Therapie für HoFH mit einem neuartigen Wirkmechanismus: Ekveeza® bindet und

blockiert die Funktion des Angiopoietin-Like-3 Proteins (ANGPTL3), eines

Proteins, das eine Schlüsselrolle im Lipidmetabolismus spielt. Patienten mit

eingeschränkter Funktion des ANGPTL3-Gens (so genannte Loss-of-Function-

Mutationen) haben signifikant niedrigere Konzentrationen bestimmter Lipide im

Blut - darunter LDL-C - und ein wesentlich geringeres Risiko, eine koronare

Herzkrankheit zu entwickeln. Durch die Inhibition von ANGPTL3 in Patienten mit

HoFH senkt Evkeeza® LDL-C und Triglyzeride. Evkeeza® wird alle 4 Wochen als

Infusion verabreicht.

Evkeeza® wurde von der Europäischen Kommission als adjuvante Therapie zu Diät

und anderen Therapien zur Senkung des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte

(low-density lipoprotein-cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und

Jugendlichen ab 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)

zugelassen. Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN), entdeckte und

entwickelte Evkeeza® und vertreibt das Produkt in den USA, während Ultragenyx

die Vermarktung von Evkeeza® für HoFH in Ländern außerhalb der USA verantwortet.

Indikation

Im Europäischen Wirtschaftsraum ist Evkeeza® als adjuvante Therapie zu Diät und

anderen Therapien zur Senkung des LDL-C bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12

Jahren mit HoFH zugelassen. Eine Erweiterung der Zulassung auf Kinder ab 5

Jahren wurde kürzlich bei der European Medicines Agency beantragt.

Wichtige Sicherheitsinformationen zu Evkeeza® (Evinacumab)

In einer Phase 3-Studie mit Evkeeza® (R1500-CL-1629) an 65 Patienten mit HoFH

waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse Nasopharyngitis (13,7% der

Patienten), Influenza-ähnliche Erkrankung (7,7%), Schwindel (6%),

Rückenschmerzen und Übelkeit (jeweils 5,1%). Das schwerste beobachtete

unerwünschte Ereignis war Anaphylaxie (0,9%).

Wer sollte Ekveeza® nicht verwenden?

Evkeeza® darf nicht verwendet werden, wenn Sie auf Evinacumab oder einen anderen

Inhaltsstoff von Evkeeza® allergisch reagieren. Evkeeza® ist in der Europäischen

Union nicht für Kinder unter 12 Jahren zugelassen. Die Sicherheit bei Patienten

unter 12 Jahren wurde in der Europäischen Union nicht festgestellt.

Bitte informieren Sie Ihren behandelnden Arzt, wenn Sie andere Medikamente

einnehmen, kürzlich eingenommen haben oder vorhaben, einzunehmen. Wenn Sie

schwanger sind, annehmen, schwanger zu sein oder eine Schwangerschaft planen,

bitten Sie um den Rat Ihres Arztes, bevor Sie Evkeeza® anwenden. Evkeeza® könnte

Ihrem ungeborenen Kind schaden. Wenn Sie schwanger werden könnten, sollten Sie

effektive Verhütungsmethoden anwenden, um eine Schwangerschaft zu verhindern.

Verwenden Sie während der Behandlung mit Evkeeza® und mindestens 5 Monate nach

Verabreichung der letzten Dosis von Evkeeza® eine effektive Verhütungsmethode.

Wenn Sie ein Kind stillen oder dies beabsichtigen, fragen Sie Ihren Arzt um Rat,

bevor Sie dieses Medikament anwenden. Es ist nicht bekannt, ob Evkeeza® in der

Muttermilch ausgeschieden wird. Es ist unwahrscheinlich, dass Evkeeza® Ihre

Fähigkeit, ein Fahrzeug zu führen oder Werkzeuge und Maschinen zu bedienen,

beeinträchtigt.

Sie können Nebenwirkungen per Email unter ultragenyx@primevigilance.com

(mailto:ultragenyx@primevigilance.com) berichten.

Bitte konsultieren Sie die vollständige Fach-und Gebrauchsinformation

(https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/evkeeza-epar-product-

information_de.pdf), einschließlich der Fachinformation und der Packungsbeilage.

Über Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx ist ein biopharmazeutisches Unternahmen, das sich der Entwicklung

neuer Medikamente zur Behandlung schwerer seltener genetischer Erkrankungen

widmet. Das Unternehmen hat ein breites Entwicklungsportfolio aufgebaut, das

Erkrankungen mit eindeutiger Biologie und hohem ungedeckten medizinischen Bedarf

adressiert, für die es in der Regel keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten

gibt.

Die Firma wird von einem Management-Team geführt, das über Erfahrung in der

Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika für seltene Erkrankungen verfügt.

Die Strategie von Ultragenyx beruht auf schneller und kosteneffizienter

Medikamentenentwicklung mit dem Ziel, sichere und wirksame Therapien für

bedürftige Patienten zur Verfügung zu stellen.

Weitere Informationen über Ultragenyx finden Sie auf ultragenyx.de

(https://www.ultragenyx.de/).

Kontakt

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

Media

Jeff Blake

+1-415-612-7784

media@ultragenyx.com (mailto:media@ultragenyx.com)

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