Recordati: Positive Ergebnisse der Phase-III-Studie LINC-3 mit Isturisa® (Osilodrostat) zur Behandlung des Cushing-Syndroms im Journal Lancet Diabetes & Endocrinology veröffentlicht

Wie Recordati Rare Diseases heute bekannt gibt, hat das Journal Lancet Diabetes & Endocrinology positive Ergebnisse der Phase-III-Zulassungsstudie LINC-3 für Isturisa^® veröffentlicht, das kürzlich für die Behandlung des endogenen Cushing-Syndroms bei Erwachsenen zugelassen wurde. Patienten mit dem Cushing-Syndrom, der häufigsten Form des endogenen Cushing-Syndroms, haben ein erhöhtes Risiko für signifikante Komorbiditäten, einschließlich kardiovaskulärer und zerebrovaskulärer Erkrankungen infolge zu hoher Cortisolspiegel.¹ Daten aus der großen LINC-3-Studie, an der 137 Patienten mit Cushing-Syndrom teilnahmen, zeigen, dass Isturisa^® den mUFC-Spiegel rasch reduziert und diese Reduktion zusammen mit Verbesserungen der Komorbiditäten, der klinischen Symptome und der Lebensqualität der Patienten über 48 Wochen aufrechterhält.

"Die äußerst interessanten Daten, die heute veröffentlicht wurden, unterstreichen die Wirksamkeit und Sicherheit von Isturisa^® in einem prospektiven Anordnung und repräsentieren einen bedeutenden Fortschritt für die Behandlung von Patienten mit Morbus Cushing, einer schweren und potenziell lebensbedrohlichen seltenen Erkrankung, dar", so Dr. Rosario Pivonello, Professor für Endokrinologie an der Universität Federico II in Neapel, Italien. "Ich möchte mich bei allen Patienten bedanken, die an der LINC-3-Studie teilgenommen haben, sowie bei deren Familien, die dazu beigetragen haben, dieser unterversorgten Patientengruppe diese neue und willkommene Behandlungsoption zugänglich zu machen".

Die LINC-3-Studie erreichte ihren primären Endpunkt, wobei signifikant mehr Patienten einen normalen mUFC-Spiegel mit Isturisa^® ohne Dosiserhöhung aufrechterhielten als mit Placebo (86% vs. 29%; P<0,0001) nach 8 Wochen randomisiertem Entzug (Woche 34). Eine weitere Analyse des mUFC-Ansprechens der Patienten ergab:

• Mehr als die Hälfte der Patienten (53%) erreichte den wichtigsten sekundären Endpunkt eines normalen mUFC nach einer anfänglichen 24-wöchigen offenen Behandlung mit Isturisa^®, ohne Dosiserhöhung nach Woche 12
• die Mehrheit der Patienten (72%) hatte in Woche 12 eine normale mUFC. Zwei Drittel der Patienten (66%) hatten am Ende der 48-wöchigen Studie eine normale mUFC
• Fast alle Patienten (96%) erreichten irgendwann während der Studie eine normale mUFC, mit einer mittleren Zeit bis zum ersten vollständigen Ansprechen von 41 Tagen

Verringerungen der mUFC-Spiegel während der Behandlung mit Isturisa^® gingen mit Verbesserungen der klinischen Symptome und kardiovaskulär bedingten Risikofaktoren (Gewicht, BMI, Blutzucker, Blutdruck und Gesamtcholesterin) einher. Isturisa^® ist gut verträglich, wobei die häufigsten unerwünschten Wirkungen in der LINC-3-Studie Übelkeit (42%), Kopfschmerzen (34%), Müdigkeit (28%) und Nebenniereninsuffizienz (28%) sind.

"Die Veröffentlichung dieser Daten in Lancet Diabetes & Endocrinology bestätigt Isturisa^® als eine wirksame neue Behandlungsoption für Patienten mit Cushing-Syndrom", erklärte Andrea Recordati, CEO. "Nach der kürzlich erfolgten Zulassung von Isturisa^® in den USA und der EU freuen wir uns, Isturisa^® all jenen Patienten zugänglich zu machen, die es benötigen."

Das vollständige Manuskript kann online abgerufen werden unter: http://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(20)30240-0/fulltext

Über das Cushing-Syndrom

Cushing-Syndrom wird durch einen unangemessenen und chronische erhöhten Cortisolspiegel verursacht. Die Quelle dieses Cortisolüberschusses kann endogen oder exogen (d.h. medikamentös) sein.² Wenn die überschüssige Cortisolproduktion durch ein Hypophysenadenom (d.h. einen Tumor der Hypophyse, der sich im Gehirn befindet) ausgelöst wird, das überschüssiges adrenokortikotropes Hormon (ACTH) ausscheidet, wird der Zustand des Patienten als Cushing-Syndrom definiert und umfasst etwa 70% der Fälle des Cushing-Syndroms.^2,3 Es handelt sich um eine seltene, schwere und schwer zu behandelnde Erkrankung mit einer Inzidenz von etwa ein bis zwei Patienten pro Million pro Jahr. Eine längere Exposition gegenüber einem erhöhten Cortisolspiegeln ist mit einer erheblichen Morbidität, Mortalität und Beeinträchtigung der Lebensqualität infolge von Komplikationen und Komorbiditäten verbunden.⁴ Die Normalisierung des Cortisolspiegels ist daher ein primäres Ziel bei der Behandlung des Cushing-Syndroms.⁵

Über LINC-3

LINC-3 ist eine prospektive, multizentrische, 48-wöchige Studie mit einer 8-wöchigen, doppelblinden, randomisierten Entzugsphase zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Isturisa^® bei Patienten mit Cushing-Syndrom. Der primäre Endpunkt war der Anteil der randomisierten Patienten, die am Ende der 8-wöchigen randomisierten Entzugsperiode (Woche 34) eine vollständige Remission (mUFC = ONW ohne Dosiserhöhung über dem Niveau in Woche 26) aufrechterhielten. Der wichtigste sekundäre Endpunkt war der Anteil der Patienten mit normalem mUFC in Woche 24 und ohne Dosiserhöhung über dem in Woche 12 festgelegten Wert. An der LINC-3-Studie nahmen 137 Patienten mit persistierendem oder rezidivierendem Cushing-Syndrom oder Patienten mit De novo-Krankheit teil, die keine Kandidaten für eine Operation waren.¹

Über Isturisa^®

Isturisa^® ist ein potenter oraler Inhibitor aus 11ß-Hydroxylase (CYP11B1), dem Enzym, das den letzten Schritt der Cortisol-Biosynthese in der Nebenniere katalysiert. Isturisa^® ist als 1 mg-, 5 mg- und 10 mg-Filmtabletten erhältlich. Isturisa^®, indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit endogenem Cushing-Syndrom, ist jetzt neben Frankreich auch in Deutschland auf dem Markt. Isturisa^® wurde am 9. Januar 2020 von der Europäischen Kommission zur Vermarktung zugelassen. Detaillierte Empfehlungen für die Anwendung dieses Medikaments finden Sie in den Verschreibungsinformationen.⁶

1. Pivonello R et al. Lancet Diabetes Endocrinol 2020; doi: 10.1016/S2213-8587(20)30240-0 [Epub ahead of print]
2. Lacroix A et al. Lancet 2015;386:913–27
3. Nieman LK et al. Am J Med 2005;118:1340–6
4. Pivonello R et al. Lancet Diabetes Endocrinol 2016;4:611–29
5. Nieman LK et al. J Clin Endocrinol Metab 2015;100:2807–31
6. Isturisa® Zusammenfassung der Produktmerkmale, Mai 2020

Über Recordati Seltene Krankheiten

Der EMEA-Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Puteaux, Frankreich, und die globale Hauptniederlassung in Mailand, Italien.

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Über die Recordati-Gruppe

Recordati, 1926 gegründet, ist ein internationaler Pharmakonzern, der an der italienischen Börse notiert ist (Reuters RECI.MI, Bloomberg REC IM, ISIN IT 0003828271) und sich mit insgesamt mehr als 4.300 Mitarbeitern der Forschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Arzneimitteln widmet. Recordati hat seinen Hauptsitz in Mailand, Italien, und ist in ganz Europa tätig, ferner in Russland, der Türkei, Nordafrika, den USA, Kanada, Mexiko sowie einigen südamerikanischen Ländern, Japan und Australien. Spezialisierte Außendienstmitarbeiter bewerben ein breit gefächertes Sortiment an innovativen, unternehmenseigenen oder unter Lizenz vertriebenen Pharmaka für diverse Therapiebereiche, darunter insbesondere seltene Krankheiten, für die ein eigener Geschäftsbereich zuständig ist. Recordati ist ein bevorzugter Lizenzpartner für neue Produktlizenzen innerhalb seines Präsenzbereiches. Recordati engagiert sich in der Forschung und Entwicklung neuer Spezialgebiete mit Schwerpunkt auf der Behandlung seltener Krankheiten. Der konsolidierte Umsatz für 2019 belief sich auf 1.481,8 Millionen Euro, das Betriebsergebnis auf 465,3 Millionen Euro und der Reingewinn auf 368,9 Millionen Euro.

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