FDA-Hammer: Capricor-Aktie stürzt im Biotech-Sektor ab

• Die Capricor-Aktie gerät zum Wochenstart unter Druck
• Grund sind von der FDA veröffentlichte Unterlagen vor einer Anhörung
• Am Mittwoch entscheidet ein Expertengremium über die Zulassungsempfehlung

Die Aktie von Capricor Therapeutics erlebt am Montag einen heftigen Kursrutsch: An der NASDAQ fällt die Aktie zeitweise um 64,04 Prozent auf 7,09 US-Dollar. Auslöser ist die Veröffentlichung von Hintergrunddokumenten der US-Arzneimittelbehörde FDA vor einer für kommenden Mittwoch angesetzten Anhörung des Ausschusses für zell- und gentherapeutische Verfahren (CTGTAC). Das Gremium soll bewerten, ob die Ergebnisse der Phase-3-Studie HOPE-3 einen überzeugenden Wirksamkeitsnachweis für Capricors Zelltherapie Deramiocel liefern.

Worum es bei der Anhörung geht

Deramiocel soll bei männlichen Patienten mit der Muskelerkrankung Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) die durch die Krankheit verursachte Herzmuskelschwäche (Kardiomyopathie) behandeln, die Hauptursache für Todesfälle bei DMD-Patienten. Die randomisierte, placebokontrollierte HOPE-3-Studie mit 104 Teilnehmern erreichte nach Unternehmensangaben sowohl ihren primären Endpunkt zur Armfunktion als auch den wichtigen sekundären Endpunkt zur Herzfunktion. Für eine Zulassung reicht das nach den in den FDA-Unterlagen dargelegten Standards jedoch nicht automatisch aus.

Anleger reagieren nervös und schicken die Capricor-Aktie tief ins Minus

Die Behörde verweist darin auf die übliche Anforderung, wonach ein überzeugender Wirksamkeitsnachweis in der Regel mindestens zwei adäquate, gut kontrollierte Studien voraussetzt, von denen jede für sich genommen überzeugen muss. Genau hier liegt Capricors Problem: Die ursprüngliche Zulassungsanfrage von 2025 stützte sich auf die frühere HOPE-2-Studie, die nach FDA-Einschätzung keinen Wirksamkeitsnachweis für Skelett- oder Herzfunktion erbrachte und deshalb mit einem vollständigen Ablehnungsbescheid endete. Ob die neue HOPE-3-Studie allein als zweite, unabhängig überzeugende Evidenz ausreicht, ist damit die zentrale Frage der Anhörung.

Für Capricor steht viel auf dem Spiel

Für Capricor steht viel auf dem Spiel: Die Behörde hat für die neu eingereichte Zulassungsanfrage ein Zieldatum (PDUFA) für den 22. August gesetzt. Nach eigenen Angaben verfügt das Unternehmen über liquide Mittel von rund 279 Millionen US-Dollar, die den Betrieb bis ins vierte Quartal 2027 sichern sollen, und könnte im Erfolgsfall zusätzlich einen handelbaren Priority-Review-Gutschein erhalten.

Ob das Expertengremium am Mittwoch für oder gegen eine ausreichende Evidenz stimmt, ist rechtlich nicht bindend, dürfte die Entscheidung der FDA zum PDUFA-Termin am 22. August aber deutlich vorzeichnen. Bis dahin bleibt die Capricor-Aktie ein Fall mit besonders hohem regulatorischem Risiko.

Claudia Stephan, Redaktion finanzen.at

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