GNW-Adhoc: Santhera erhält im Vereinigten Königreich die Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

^* Zulassung von AGAMREE® im Vereinigten Königreich durch die Medicines and

Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) folgt auf die Marktzulassung

dieses Medikaments in der EU und den USA

* MHRA erkennt Sicherheitsvorteile von AGAMREE in Bezug auf die Erhaltung der

Knochengesundheit und des Wachstums im Vergleich zu Standardkortikosteroiden

an

* Start der Markteinführung von AGAMREE in Europa, beginnend in Deutschland,

ist für Q1-2024 geplant

Pratteln, Schweiz, 12. Januar 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass AGAMREE® (Vamorolon) im Vereinigten Königreich (UK) für die

Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren

zugelassen wurde, unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation und der

Gehfähigkeit. Die britische Gesundheitsbehörde MHRA hat die Auffassung der

Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) übernommen und AGAMREE klinisch wichtige

Sicherheitsvorteile in Bezug auf die Aufrechterhaltung eines normalen

Knochenstoffwechsels, einer normalen Knochendichte und eines normalen

Knochenwachstums im Vergleich zu den Standardkortikosteroiden bescheinigt, bei

vergleichbarer Wirksamkeit [1].

"Wir sind begeistert, dass AGAMREE nach der U.S.-amerikanischen FDA und der

europäischen EMA innerhalb weniger Monate zum dritten Mal von einer wichtigen

Zulassungsbehörde für die Behandlung von Duchenne zugelassen wurde", sagte

Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer von Santhera. "Neben seiner

entzündungshemmenden Wirkung haben sowohl die EMA als auch die MHRA die Vorteile

einer Behandlung mit AGAMREE für Knochengesundheit und -wachstum anerkannt und

das günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil dieses neuartigen

Medikaments im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden hervorgehoben. Wir

arbeiten darauf hin, AGAMREE den Patienten in UK in der zweiten Jahreshälfte

2024 zur Verfügung zu stellen, nachdem NICE seine Preisprüfung abgeschlossen

hat. Die erste europäische Markteinführung wird in Deutschland im ersten Quartal

erfolgen."

"Wir sind hocherfreut, dass das erste, speziell für Menschen mit Duchenne

entwickelte Medikament im Vereinigten Königreich zugelassen wurde", sagten Emily

Reuben OBE, Chief Executive von Duchenne UK, und Alex Johnson OBE, Chief

Executive von Joining Jack, die Mitbegründer von Duchenne UK. "Als bei unseren

Söhnen Duchenne diagnostiziert wurde, erhielten wir die Information, dass

Steroide die Standardmedikation für Kinder mit Duchenne seien, um ihre

Unabhängigkeit in der Mobilität länger zu bewahren, allerdings mit schädlichen

Nebenwirkungen. Daher haben wir in die Suche nach fortschrittlicheren

Behandlungsmethoden investiert. Duchenne UK sowie unsere Partnerorganisationen

Joining Jack und der Duchenne Research Fund haben die frühe klinische Forschung

finanziert, um Vamorolon an Patienten zu testen, als sonst niemand dazu bereit

war. Die Tatsache, dass es nun im Vereinigten Königreich für die Behandlung von

DMD zur Verfügung steht, belegt, dass wir fortschrittlichere Therapien für

Duchenne entwickeln und somit einen Wandel für Duchenne herbeiführen können."

Die Zulassung durch die Europäische Kommission stützte sich auf Daten aus der

positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien, in denen

Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine

Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. In der

zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten

Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo behandelten,

während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein

Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf

Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie

im Durchschnitt wieder an Grösse zu.

Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach

48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch

Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der

Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray

Absorptiometry (DXA). Patienten, die von einem Standardkortikosteroid auf

AGAMREE umgestellt wurden, behielten zudem den Wirksamkeitsvorteil bei, während

sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit wiedererlangten.

Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die

breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.

Diese Zulassung folgt auf die Zulassung von AGAMREE durch die U.S.-amerikanische

Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von DMD bei Patienten ab

2 Jahren in den USA und die Zulassung durch die Europäische Kommission für die

Behandlung von DMD bei Patienten ab 4 Jahren in der EU. Damit ist AGAMREE das

erste und einzige Arzneimittel, das in der EU und in UK uneingeschränkt für DMD

zugelassen ist, und das erste Arzneimittel, das für die Behandlung von DMD in

allen drei Regionen zugelassen ist.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung

im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer

[2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den

Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon

eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die

Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten

Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides

Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im

Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD

erhalten und wurde von der FDA als "Fast Track" und "Rare Pediatric Disease"

sowie von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD

anerkannt. AGAMREE ist in den USA, der EU und in UK für die Anwendung

zugelassen.

Literaturverweise:

[1] Summary of product characteristics (SmPC) / European public

assessment report (EPAR)

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch

eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.

Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch

durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine

der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen

mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®

(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in

einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug

Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)

und im Vereinigten Königreich von der britischen Medicines and Healthcare

products Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an

Vamorolon für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an

Sperogenix Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch

Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen

Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de

(http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)

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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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