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24.11.2025 23:15:44

Press Release: Novartis receives FDA approval for -2-

References

1. Itvisma(R) (onasemnogene abeparvovec-brve). Prescribing Information.

Novartis Gene Therapies, Inc.

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https://clinicaltrials.gov/study/NCT05386680. Accessed November 2025.

4. Anderton RS and Mastaglia FL. Expert Rev Neurother.

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5. National Organization for Rare Disorders (NORD). Spinal Muscular Atrophy.

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6. Lorson CL, et al. Hum Mol Genet. 2010;(15):111-8.

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https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2025/04/State-of-SMA-Report2024_vWeb-4.pdf.

Accessed November 2025.

8. Cure SMA. Address the Unmet Needs of Children and Adults with Spinal

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https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2024/08/NIH_SMA_Research_FactSheet.pdf.

Accessed November 2025.

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